蓝鲸财经屠俊

　　2024年2月29日，是第十七个国际罕见病日，但上百个黏多糖贮积症ⅣA型的家庭，正在面临断药的绝境。

　　蓝鲸财经获悉，黏多糖贮积症ⅣA型全球唯一治疗特效药“唯铭赞”（Vimizim，依洛硫酸酯酶α）的生产厂商百傲万里制药(BioMarinPharmaceutical,也译为拜玛林制药)决定，不对唯铭赞在中国大陆的进口药品注册证进行再注册。这意味着，今年5月注册证到期之后，上百个黏多糖贮积症IVA型患者都将面临无药可用的困境，“黏宝宝”们正在遭遇至暗时刻。

　　此前仅14位病友用药，此后百位病友无药可用

　　蓝鲸财经试图联系百傲万里制药方面，但企业电话和相关负责人电话都未能接通，相关负责人电话已经关机。

　　正宇粘多糖罕见病关爱中心的负责人郑芋向蓝鲸财经表示，我们从去年的八月份开始，就跟百傲万里制药不停地在做沟通，也在线上跟他们美国总部进行了电话会议。包括我也邀请专家跟我们一起和百傲万里制药做了一个线上的讨论会，但是对方表示，撤离中国的计划，是早两年就已经定下来的。

　　“他们明确表示目前不能在中国继续开展市场销售，他们对于已经用药的病友后续的用药安排也没有进一步方案。也就是说决定放弃国内市场。”郑芋说。

　　黏多糖贮积症IVA型，简称MPS IVA型，是一种常染色体隐性遗传病。患儿身体里无法代谢的黏多糖会堆积在细胞、血液和结缔组织中，造成渐进性、永久性的细胞损伤。

　　上海交通大学医学院附属新华医院副主任医师张惠文曾向媒体指出，患者不仅仅是身高的落后，同时还有骨质疏松，同时还有骨骼畸形。到了一定的年龄阶段的时候，由于颈髓被压迫，会导致高位截瘫。