罕见病药物可获得性上仍存不足

　　业内人士称，由于绝大多数的罕见病属于维持状态，患者需要长期使用药物，这给药物“最后一公里“的规范化、便利化、合理化落地带来挑战。
《报告》显示，从中国罕见病行业趋势来看，一方面，罕见病药物可及性提升，70%治疗药物纳入医保；另一方面，地方罕见病保障机制的探索进入新时期，包括惠民保、慈善援助项目、TPA（医疗保险第三方服务公司）等多元形式不断参与，弥补了罕见病用药支付领域的空白。罕见病药物可获得性上仍存不足！

　　近日，《协和医学杂志》发表的一篇《基于<第一批罕见病目录>的罕见病药物可及性研究》的研究文章称，五年多来，我国罕见病药物可及性提高了，但仍然存在“境外有药，境内未批准；境内批准，但难于获得；境内有药，医疗保障不足，患者经济负担重”的状况。

　　这篇文章系中国医学科学院北京协和医院药剂科刘清扬等6名作者所著。文章通过梳理和统计发现，截至2022年12月31日，获我国国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）批准，并在我国上市的罕见病药物共116种，覆盖53种罕见病。

　　2018年5月11日，国家卫健委等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，共收录121种罕见病。

　　国外上市的孤儿药在我国可及性提高

　　这篇文章显示，截至2022年12月31日，获FDA、EMA或NMPA批准并在我国上市的罕见病药物共116种，覆盖53种罕见病。其中，美国FDA批准的药物74种，覆盖41种罕见病；EMA批准的药物39种，覆盖27种疾病；NMPA批准的药物94种，覆盖38种疾病。